2020年1月18日，康宁杰瑞生物制药（股票代码：9966.HK）（以下简称“康宁杰瑞”或“公司”）与思路迪医药（以下简称“3D Medicines”或“思路迪”）联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予KN035（envafolimab）孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗胆道癌。

美国 FDA“孤儿药资格认定”源自 《孤儿药法案》（Orphan Drug Act，ODA），是FDA鼓励开发在美国患病人数低于 20 万疾病的创新药措施。凡获得孤儿药资格认定的新药，有机会获得 7 年市场独占权。除此之外，FDA对孤儿药还有税费优惠、减免处方药使用者费用、研发资助和方案协助、快速审批通道等一系列的配套措施。2018年，FDA全年批准的59种新药中有34种是孤儿药; 销售额前十的癌症药物里，有8种在美国获得了部分适应症的孤儿药资格认定。

康宁杰瑞创始人、董事长兼总裁徐霆博士表示：“KN035是康宁杰瑞自主研发的全球首个可采用皮下注射给药的PD-L1抗体，与已经上市和在研的PD-(L)1抗体相比有明显的差异化优势。公司与思路迪医药合作进行联合开发，已进入临床后期开发阶段。此次美国 FDA孤儿药资格认定是KN035全球战略布局的一个重要进展，我们相信，它将为全球胆道癌患者带来意义重大的治疗选择。”

思路迪董事长兼首席执行官龚兆龙博士提出，“美国FDA授予Envafolimab孤儿药资格，对缺乏有效治疗手段的胆道癌患者是一大福音。Envafolimab作为全球第一个针对胆道癌一线治疗的三期随机对照研究，瞄准未被满足的临床需求，在国内外都具有创新性。KN035开发工作从开始一直是针对全球市场布局，第一个患者入组（FIH）在美国，陆续与FDA有很多科学上的沟通，2019年完成End-of-Phase II 会议，为开展更多有价值的适应症做好准备。”

关于KN035

KN035是康宁杰瑞自主研发的PD-L1单域抗体Fc的融合蛋白，基于此独特设计，在安全性、方便性、依从性方面具有优势，可用于不适合静脉输液的患者，同时具有较低的医疗成本。目前与思路迪合作在中国、美国和日本针对多个肿瘤适应症同步开展临床试验，部分适应症已进入Ⅲ期临床。

关于康宁杰瑞生物制药

康宁杰瑞生物制药是一家专注于研发、生产和商业化创新抗肿瘤生物大分子药物的生物制药公司。2019年12月12日，公司在香港联合交易所主板上市，股票代码：9966。

康宁杰瑞生物制药在双特异性抗体及蛋白质工程方面拥有全面整合的研发和制造平台。公司高度差异化的产品管线由八种肿瘤候选药物组成，其中6个为全球领先的双功能抗体，四个产品在中国，美国，日本处于Ⅰ-III期临床试验开发阶段。

公司拥有异二聚体及混合抗体等多个具有自主知识产权的技术平台，以及成熟的符合中国，美国和欧盟cGMP的大规模生产能力。公司基于这些国际领先的蛋白质工程平台打造新一代多功能生物大分子新药，惠及中国和全球的患者。

欢迎访问公司网站：www.alphamabonc.com

关于思路迪医药（3D Medicines）

思路迪医药致力于开发具有差异化的新一代肿瘤免疫治疗药物，延长肿瘤患者的生存时间，改善患者生活品质。公司现阶段管线包括两个临床阶段候选药物：全球首个皮下注射PD-L1抗体KN035 (2017年FDA/NMPA/PMDA获准开展临床研究)；高选择性FGFR-1/2/3抑制剂3D-185（思路迪医药拥有肿瘤和肺纤维化领域的全球开发权）。KN035全球共计六项临床试验在美、中、日同步进行，两项关键注册临床研究在中国开展，首个适应症预计2020年提交上市申报。思路迪医药已经拥有一支国际化的新药开发团队，有能力在全球同步开展临床试验和上市申报。

欢迎访问思路迪网站：http://3d-medicines.com